Traduzida por Allan Martins

Data de postagem: 31/01/2023

Tratamento da doença de Stargardt recebe aprovação rápida da FDA

Nanoscope Therapeutics Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas para doenças degenerativas da retina, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a designação de aprovação rápida (Fast Track Designation – FTD) para o MCO-010.

O MCO-010 é uma terapia monoterápica optogenética com atividade multicaracterística ativada pela luz ambiente, projetada para restaurar a visão em pacientes cegos, no tratamento da doença de Stargardt, com o objetivo de melhorar a função visual.

“Estamos satisfeitos em receber a decisão da FDA de conceder a designação de aprovação rápida para a segunda indicação de nossa terapia de restauração da visão, e aguardamos com expectativa o compartilhamento dos dados de seis meses do ensaio clínico de fase 2 STARLIGHT do MCO-010 em pacientes com Stargardt neste trimestre”, disse Sulagna Bhattacharya, CEO da Nanoscope Therapeutics.

“Receber a designação de aprovação rápida reforça a urgência de nossa missão em encontrar uma solução eficaz para os pacientes com Stargardt e é um reconhecimento do potencial do MCO-010 para atender a essa necessidade médica não atendida.”

Detalhes do estudo do MCO-010 da Nanoscope Therapeutics

Em setembro de 2022, foi concluída a inscrição no ensaio clínico fase 2 aberto STARLIGHT do MCO-010, com seis pacientes com perda avançada de visão devido a um diagnóstico clínico ou genético da doença de Stargardt. Neste estudo, todos os indivíduos receberam a mesma dose única intravítrea de 1,2E11gc/olho de MCO-010. Os dados de seis meses do ensaio STARLIGHT são esperados no primeiro trimestre de 2023.

A designação da FDA tem como objetivo facilitar o desenvolvimento e acelerar a análise de terapias inovadoras para tratar condições graves para as quais há necessidade médica não atendida. Com essa designação, a Nanoscope Therapeutics é elegível para reuniões regulatórias mais frequentes e comunicações com a FDA.

Em fevereiro de 2022, foi concluída a inscrição no ensaio clínico fase 2b multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo RESTORE do MCO-010. Os dados preliminares do ensaio RESTORE também são esperados no primeiro trimestre de 2023.

Fonte: https://www.labiotech.eu/trends-nehttps://www.labiotech.eu/trends-news/stargardt-disease-treatment-fda-fast-track/ws/stargardt-disease-treatment-fda-fast-track/

Data da Postagem: 01/03/2023

Nanoscope Therapeutics anuncia seleção da OMS de ‘sonpiretigene isteparvovec’ como nome internacional não proprietário para MCO-010

A Nanoscope Therapeutics Inc. anunciou hoje que o Comitê de Especialistas em Nomes Não Proprietários (INN) da Organização Mundial da Saúde (OMS) selecionou “sonpiretigene isteparvovec” como nome não proprietário para o MCO-010 da empresa, uma terapia optogenética monoterápica ativada pela luz ambiente e com características múltiplas de opsina (MCO) para restaurar a visão em pacientes com retinose pigmentar (RP) e doença de Stargardt.

De acordo com a empresa, o MCO-010 recebeu a designação de medicamento órfão pela FDA para ambas as doenças, e vários ensaios clínicos de fase intermediária a avançada estão em andamento, incluindo o ensaio clínico de fase 2b multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo RESTORE, da empresa, para RP. Os dados preliminares do RESTORE são esperados durante o primeiro trimestre de 2023.

O nome “sonpiretigene isteparvovec” para o MCO-010 foi selecionado pelo Painel Consultivo de Especialistas da Farmacopeia Internacional e Preparações Farmacêuticas da OMS. O MCO-010 alcançou o status de INN recomendado após um período de consulta pública e foi incluído na Lista Recomendada de INN 128, publicada na edição nº 4 da WHO Drug Information, Volume 36 em janeiro.

“O sistema de INN da OMS facilitou o nome sonpiretigene isteparvovec para o ingrediente farmacêutico ativo, que é a base de nosso desenvolvimento clínico em várias doenças degenerativas da retina com alta necessidade não atendida”, disse Samarendra Mohanty, PhD, presidente da Nanoscope, no comunicado de imprensa. “Acreditamos que finalizar esse nome seja um passo importante em direção a uma potencial futura comercialização do MCO-010”.

Fonte: https://www.modernretina.com/view/nanoscope-therapeutics-announces-who-selection-of-sonpiretigene-isteparvovec-as-international-nonproprietary-name-for-mco-010