Nota do site Stargardt: Esta notícia traz resultados preliminares positivos nunca antes vistos. O próximo passo é aguardar a publicação do resultado final da pesquisa e aprovação do FDA, órgão norte-americano regulador de medicamentos. Após essa aprovação, ainda acontece uma série de procedimentos burocráticos como regulamentação e precificação. Vamos ler a matéria!
2 DE MAIO DE 2022
A empresa também está realizando um ensaio clínico de Fase 3 da terapia para atrofia geográfica (DMRI Seca avançada).
A Alkeus Pharmaceuticals informou que seu tratamento em pesquisa para a doença de Stargardt retardou o crescimento da atrofia da retina – ou seja, a área de dano à retina – em aproximadamente 30% ao ano para pacientes em seu ensaio clínico de Fase 2 em sete centros de pesquisa clínica nos EUA. Os resultados do ensaio clínico foram relatados por Hendrik Scholl, MD, PhD, pesquisador clínico do Institute of Molecular and Clinical Ophthalmology Basel, na reunião de 2022 da Association for Research in Vision and Ophthalmology (ARVO), realizada em Denver, em 1º de maio.
A doença de Stargardt é a principal causa de degeneração macular hereditária, afetando cerca de 30.000 pessoas nos EUA. A condição é frequentemente diagnosticada em crianças e adultos jovens e leva à perda significativa da visão central.
A marca registrada da doença de Stargardt é o acúmulo de produtos residuais conhecidos como lipofuscina devido ao processamento defeituoso da vitamina A na retina. Os produtos residuais se acumulam no epitélio pigmentar da retina (EPR), uma única camada de células que fornece suporte crítico para os fotorreceptores, as células que tornam a visão possível. Quando o EPR se torna disfuncional e degenera devido ao acúmulo de lipofuscina, os fotorreceptores e a visão central são perdidos.
Conhecida como ALK-001, a terapia oral emergente de Alkeus é uma forma modificada de vitamina A, que, quando metabolizada na retina, resulta em muito menos acúmulo de lipofuscina. Os cientistas desenvolveram o ALK-001 substituindo os átomos de hidrogênio da vitamina A por deutério. Conhecida como vitamina A deuterada, ela realiza uma “queima mais limpa” do que a forma natural. O deutério é uma forma segura, natural e não radioativa de hidrogênio que está presente no corpo humano.
O ensaio clínico de Alkeus de ALK-001 para atrofia geográfica, a forma avançada de DMRI seca, está totalmente registrado. A empresa planeja relatar os resultados do teste GA (atrofia geográfica) no segundo semestre de 2023.
Fonte: https://www.fightingblindness.org/research/alkeus-stargardt-trial-254