Escolha a melhor forma para se relacionar conosco:
Ajude-nos a manter o Site e outras Mídias, colabore com a gente fazendo sua doação.
Não deixe de visitar nosso canal no YouTube, se inscrever e
A doença de Stargardt é a forma mais comum de degeneração macular juvenil. Nela ocorre a perda progressiva das células fotoreceptoras da mácula, gerando a redução da visão central, com a preservação da visão periférica. Porém, a visão periférica também pode ser afetada em estágios mais avançados da doença e em casos mais raros. A doença aparece, normalmente, entre os 7 e 20 anos. A progressão da Stargardt varia de pessoa a pessoa, podendo se agravar após os 50 anos.
Continue reading “Doença de Stargardt (Fundus Flavimaculatus)”
Não perca nossa Live com esse assunto muito importante para pais e filhos com o bate-papo entre as especialistas Thelma Pereira, profissional de educação física e psicomotricista, Ana Paula Marcon, pedagoga e neuropsicopedagoga especialista em educação especial e inclusiva, Vice-Presidente do Retina Paraná, com mais de 30 anos de experiência com educação e ainda Gabriela de Jesus, especialista em educação especial e inclusiva na deficiência visual/ baixa visão e deficiência múltipla. Será neste sábado, dia 02 de março de 2024 às 10:30 h, no canal do Grupo Virtual Stargardt no You Tube através do link abaixo:
A Food and Drug Administration dos EUA concedeu a designação de medicamento órfão e a designação de terapia inovadora ao gildeuretinol.
A lkeus Pharmaceuticals levantou US$ 150 milhões em financiamento da Série B para apoiar o registro e o lançamento do gildeuretinol (ALK-001) para tratar a doença de Stargardt, uma causa genética de cegueira em crianças e adultos jovens.
Liderada pela Bain Capital Life Sciences, a rodada de financiamento também contou com a participação da Sofinnova Investments, TCGX e Wellington Management.
Gildeuretinol é o primeiro e único medicamento em desenvolvimento clínico para tratar a doença de Stargardt, reduzindo a dimerização da vitamina A no olho, sem afetar a visão normal.
Diminuiu a dimerização da vitamina A em mais de 80% e preveniu a cegueira em um modelo animal genético da doença em ensaios pré-clínicos.
Os resultados de um estudo duplo-cego controlado por placebo de dois anos de Fase II mostraram que os pacientes de Stargardt tratados com gildeuretinol uma vez ao dia como uma pílula experimentaram uma redução estatisticamente e clinicamente significativa dos danos à retina em relação ao placebo.
A terapia também recebeu designação de medicamento órfão e designação de terapia inovadora da Food and Drug Administration dos EUA.
A Alkeus Pharmaceuticals pretende apresentar um novo pedido de medicamento para o gildeuretinol em 2024.
O fundador da Vertex Pharmaceuticals e recém-chegado presidente executivo da Alkeus, Joshua Boger, declarou: “Stargardt é uma doença progressiva e debilitante que leva inevitavelmente a uma perda de visão devastadora. A causa genética está bem caracterizada, mas até o momento não há tratamento eficaz.
“Leonide e a equipe da Alkeus desenvolveram o gildeuretinol em laboratório trazendo dados clínicos positivos e convincentes em vários estágios da doença, incluindo um estudo de Fase II controlado por placebo em pacientes com doença avançada, onde relatamos uma evolução estatística e clínica proporcionando a desaceleração significativa da progressão.
“Dados clínicos adicionais mostram a interrupção da doença em pacientes, incluindo crianças.”
Fonte: https://www.pharmaceutical-technology.com/news/alkeus-stargardt-disease-gildeuretinol/
Traduzida por Allan Martins
Data de postagem: 31/01/2023
Tratamento da doença de Stargardt recebe aprovação rápida da FDA
Nanoscope Therapeutics Inc., uma empresa de biotecnologia em estágio clínico que desenvolve terapias genéticas para doenças degenerativas da retina, anunciou que a Food and Drug Administration (FDA) dos Estados Unidos concedeu a designação de aprovação rápida (Fast Track Designation – FTD) para o MCO-010.
O MCO-010 é uma terapia monoterápica optogenética com atividade multicaracterística ativada pela luz ambiente, projetada para restaurar a visão em pacientes cegos, no tratamento da doença de Stargardt, com o objetivo de melhorar a função visual.
“Estamos satisfeitos em receber a decisão da FDA de conceder a designação de aprovação rápida para a segunda indicação de nossa terapia de restauração da visão, e aguardamos com expectativa o compartilhamento dos dados de seis meses do ensaio clínico de fase 2 STARLIGHT do MCO-010 em pacientes com Stargardt neste trimestre”, disse Sulagna Bhattacharya, CEO da Nanoscope Therapeutics.
“Receber a designação de aprovação rápida reforça a urgência de nossa missão em encontrar uma solução eficaz para os pacientes com Stargardt e é um reconhecimento do potencial do MCO-010 para atender a essa necessidade médica não atendida.”
Detalhes do estudo do MCO-010 da Nanoscope Therapeutics
Em setembro de 2022, foi concluída a inscrição no ensaio clínico fase 2 aberto STARLIGHT do MCO-010, com seis pacientes com perda avançada de visão devido a um diagnóstico clínico ou genético da doença de Stargardt. Neste estudo, todos os indivíduos receberam a mesma dose única intravítrea de 1,2E11gc/olho de MCO-010. Os dados de seis meses do ensaio STARLIGHT são esperados no primeiro trimestre de 2023.
A designação da FDA tem como objetivo facilitar o desenvolvimento e acelerar a análise de terapias inovadoras para tratar condições graves para as quais há necessidade médica não atendida. Com essa designação, a Nanoscope Therapeutics é elegível para reuniões regulatórias mais frequentes e comunicações com a FDA.
Em fevereiro de 2022, foi concluída a inscrição no ensaio clínico fase 2b multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo RESTORE do MCO-010. Os dados preliminares do ensaio RESTORE também são esperados no primeiro trimestre de 2023.
Fonte: https://www.labiotech.eu/trends-nehttps://www.labiotech.eu/trends-news/stargardt-disease-treatment-fda-fast-track/ws/stargardt-disease-treatment-fda-fast-track/
Data da Postagem: 01/03/2023
Nanoscope Therapeutics anuncia seleção da OMS de ‘sonpiretigene isteparvovec’ como nome internacional não proprietário para MCO-010
A Nanoscope Therapeutics Inc. anunciou hoje que o Comitê de Especialistas em Nomes Não Proprietários (INN) da Organização Mundial da Saúde (OMS) selecionou “sonpiretigene isteparvovec” como nome não proprietário para o MCO-010 da empresa, uma terapia optogenética monoterápica ativada pela luz ambiente e com características múltiplas de opsina (MCO) para restaurar a visão em pacientes com retinose pigmentar (RP) e doença de Stargardt.
De acordo com a empresa, o MCO-010 recebeu a designação de medicamento órfão pela FDA para ambas as doenças, e vários ensaios clínicos de fase intermediária a avançada estão em andamento, incluindo o ensaio clínico de fase 2b multicêntrico, randomizado, duplo-cego e controlado por placebo RESTORE, da empresa, para RP. Os dados preliminares do RESTORE são esperados durante o primeiro trimestre de 2023.
O nome “sonpiretigene isteparvovec” para o MCO-010 foi selecionado pelo Painel Consultivo de Especialistas da Farmacopeia Internacional e Preparações Farmacêuticas da OMS. O MCO-010 alcançou o status de INN recomendado após um período de consulta pública e foi incluído na Lista Recomendada de INN 128, publicada na edição nº 4 da WHO Drug Information, Volume 36 em janeiro.
“O sistema de INN da OMS facilitou o nome sonpiretigene isteparvovec para o ingrediente farmacêutico ativo, que é a base de nosso desenvolvimento clínico em várias doenças degenerativas da retina com alta necessidade não atendida”, disse Samarendra Mohanty, PhD, presidente da Nanoscope, no comunicado de imprensa. “Acreditamos que finalizar esse nome seja um passo importante em direção a uma potencial futura comercialização do MCO-010”.
Confira a aula que tivemos a oportunidade de assistir no 3o. Seminário do Grupo Virtual Stargardt com o assunto “Atualização das Pesquisas para Stargardt e ABCA4” com a Profa. Dra. Juliana Maria Ferraz Sallum.
Clique abaixo e veja.
Esse é um dos diversos assuntos presentes no 3o. Seminário do Grupo Virtual Stargardt que aconteceu no canal do grupo no You Tube. A Dra. Fernanda Belga Otoni Porto esteve com a gente e deu uma aula muito esclarecedora.
Clique abaixo para ver:
A relação pais e filhos, certas vezes, pode gerar conflitos e quando a criança recebe o diagnóstico da doença de Stargardt e a forma como os pais lidam com a situação, pode interferir positivamente ou negativamente no desenvolvimento dos filhos!
No dia 16 de fevereiro às 19:30 o Grupo Virtual Stargardt realizará a live “RELACIONAMENTO PAIS E FILHOS COM STARGARDT “, um bate papo com Roberto Camargo, psicóloga Cecília Vasconcelos e os relatos de experiências de Thelma Pereira
e Ida Araújo.
Não percam!
Assista no link abaixo:
Confira mais um vídeo com bate-papo falando sobre as diversas tecnologias disponíveis para nos auxiliar em nossas atividades cotidianas.
Esse foi mais um assunto abordado no 3o. Seminário do Grupo Virtual Stargardt que aconteceu em novembro de 2022.
Clique no Play e assista:
Confira mais esse assunto abordado no 3o. Seminário do Grupo Virtual Stargardt que ocorreu em novembro de 2022. É só clicar no Play e assistir o vídeo abaixo.
Esse é mais um assunto importante que foi abordado pela especialista Dra. Mariana Vallim Salles no 3o. Seminário do Grupo Virtual Stargardt no You Tube.
Clique para assistir abaixo.
Esse é mais um assunto abordado no 3o. Seminário do Grupo Virtual Stargardt, que aconteceu no dia 19 de novembro de 2022.
Clique abaixo e assista!