Doença Degenerativa da Retina
O Grupo Virtual Stargardt realizou seu segundo Seminário on line no dia 21 de agosto, que foi transmitido ao vivo no canal Grupo Virtual Stargardt no You Tube.
Confira a atualização das pesquisas no vídeo com as médicas oftalmologistas e pesquisadoras especialistas em retina Profa. Dra. Juliana Maria Ferraz Sallum e Dra. Fernanda Belga Otoni Porto.
Os primeiros testes mostram promessas e melhora da acuidade visual
A injeção de epitélio pigmentar da retina derivado de células-tronco (hESC-RPE) na doença de Stargardt tem se mostrado segura e viável em ensaios iniciais de fase I / II da técnica, de acordo com Rodrigo Brant MD, PhD.
Continue reading “CÉLULAS-TRONCO PARA STARGARDT’”
O Grupo Virtual Stargardt teve a oportunidade de estar presente, de forma online, na Conferência Jovem da Retina Internacional que aconteceu nos dias 24 e 25 de agosto de 2020.
O primeiro dia foi dedicado aos temas científicos. Pudemos assistir a 3 palestras bem explicativas que abordaram as formas de tratamento em estudo e como cada uma delas podem revolucionar a medicina do olho, aliada à genética e à biotecnologia, desde estudos em desenvolvimento de terapia gênica com vetor viral simples ou duplo e como cada um funciona e traz eficácia para o tratamento da retina com diversas doenças, até a optogenética que pesquisa a possibilidade de utilizar células ganglionares da retina para substituir os fotorreceptores perdidos ou danificados pelas doenças.
Continue reading “GRUPO STARGARDT PARTICIPA DA RETINA INTERNATIONAL YOUTH CONFERENCE 2020”
A Applied Genetic Technologies Corporation (Nasdaq: AGTC), uma empresa de biotecnologia que realiza ensaios clínicos humanos de genes baseados em terapias com vírus adeno-associados (AAV) para o tratamento de \mais
Continue reading “AGTC anuncia a doença de Stargardt como seu segundo programa de oftalmologia pré-clínica e relata dados pré-clínicos convincentes que apóiam o potencial de sua tecnologia de vetor duplo”
Os ensaios clínicos são a fase final de pesquisa clínica necessária para que a Food and Drug Administration (FDA) aprove um tratamento para uso em seres humanos. O teste clínico de drogas experimentais é normalmente feito em três fases, cada fase sucessiva envolvendo um maior número de pessoas. Continue reading “ENTENDA COMO FUNCIONA UM TESTE CLÍNICO NOS ESTADOS UNIDOS EM BUSCA DO TRATAMENTO DE DOENÇAS”
Confira no vídeo abaixo a entrevista realizada por Roberto Camargo com a Professora Doutora Juliana Maria Ferraz Sallum, Oftalmologista especializada em retina e genética ocular, com todas as informações importantes e atualizadas sobre a Doença de Stargardt.
O gene transportador do filamento de ligação ao ATP (ABC), ABCA4 (ABCR), foi caracterizado em 1997 como o gene causador da doença de Stargardt autossômica recessiva (STGD1). Logo em seguida, vários outros fenótipos foram associados a mutações no ABCA4, que agora emergiram coletivamente como a causa mais frequente de fenótipos de degeneração da retina da herança mendeliana. O ABCA4 funciona como um importante transportador (ou “flipase”) de derivados da vitamina A no ciclo visual. Diversas maneiras de aliviar os efeitos da proteína ABCA4 defeituosa, que causam acúmulo de 11-cis e all-trans-retinal em fotorreceptores e lipofuscina no epitélio pigmentar da retina, têm sido propostas. Embora o ABCA4 tenha provado ser um alvo de pesquisa difícil, avanços substanciais por meio de estudos genéticos, funcionais e translacionais têm permitido grande evolução em aplicações terapêuticas para patologia associada ao ABCA4, que deve estar disponível para pacientes no futuro próximo. Aqui, resumimos o status das opções de tratamento baseadas em terapia gênica das doenças associadas ao ABCA4. Continue reading “Terapia Gênica de Doenças Associadas ao ABCA4”
A Ophthotech, uma empresa biofarmacêutica que desenvolve terapias para doenças oculares, inscreveu o primeiro paciente em seu ensaio clínico de fase 2b do Zimura® para pessoas com doença de Stargardt, causada por mutações no gene ABCA4. O estudo de 120 participantes será realizado em mais de 30 locais. Os dados e conhecimentos recolhidos do ProgStar, um estudo de história natural para pessoas com doença de Stargardt financiada pela Foundation Fighting Blindness, foram utilizados na concepção do ensaio clínico. Continue reading “Ophthotech Lança Estudo Humano de Terapia Emergente para Doença de Stargardt”
Nova técnica permite modificações mais precisas, com mais eficiência e flexibilidade
Matéria publicada no jornal Les Echos, conta que uma nova técnica de modificação do genoma, CRISPR-cas9, se espalhou como fogo nos laboratórios e levanta sérias questões éticas. Lembre-se desta sigla impronunciável, porque você ainda vai ouvir falar nisso em breve, muitas e muitas vezes. Trata-se de uma nova ferramenta de edição de genoma que pode transformar esse campo da biologia, segundo um recente estudo feito em embriões humanos geneticamente modificados. Mas cientistas querem mexer com genoma há décadas. Por que a CRISPR de uma hora para outra se tornou uma grande esperança? Continue reading “CRISPR-cas9: Revolução na manipulação de genes”