- Único medicamento a receber a designação de terapia inovadora para doença de Stargardt
- Alkeus Pharmaceuticals discutirá as próximas etapas para preencher um NDA com o FDA
- Ensaio clínico em andamento de ALK-001 na degeneração macular relacionada à idade seca
SOMERVILLE, Massachusetts, 14 de julho de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) – Alkeus Pharmaceuticals, Inc., uma empresa biofarmacêutica privada em estágio avançado, anunciou hoje que a Food and Drug Administration (FDA) dos EUA concedeu a designação de tratamento inovador para ALK-001 para o tratamento da doença de Stargardt.
ALK-001 (C20-D3-vitamina A) é uma forma quimicamente modificada de vitamina A desenvolvida para tratar múltiplas doenças degenerativas da retina. O tratamento experimental é feito uma vez ao dia. Os dados clínicos indicam que ALK-001 retarda com segurança a progressão de Stargardt, preservando o ciclo visual normal. ALK-001 é o único medicamento a receber a designação de terapia inovadora para doença de Stargardt.
A doença de Stargardt é uma doença degenerativa retiniana hereditária progressiva que causa perda irreversível da visão levando à cegueira. Estima-se que 40 a 60.000 pessoas nos Estados Unidos tenham essa condição rara e séria. Os sintomas geralmente começam na infância ou adolescência. Atualmente, não há terapia aprovada para a doença de Stargardt. Quase todas as pessoas diagnosticadas com a doença se tornarão legalmente cegas.
“A obtenção da designação de terapia inovadora é um marco transformador na doença de Stargardt”, disse Leonide Saad, PhD, CEO da Alkeus Pharmaceuticals. “Os resultados do nosso estudo de Fase 2 fornecem uma base sólida para o registro regulamentar e a aprovação do ALK-001 para o tratamento da doença de Stargardt. Esperamos trabalhar com o FDA e outras agências regulatórias para que possamos levar o ALK-001 aos pacientes o mais rápido possível. ”
O FDA concedeu ao ALK-001 a designação de terapia revolucionária após revisar os dados do ensaio clínico duplo-mascarado, randomizado, controlado por placebo da Fase 2 da Alkeus Pharmaceuticals na doença de Stargardt. Espera-se que os dados do ensaio e de outros estudos em andamento sejam relatados no final do ano. A Designação de Terapia Inovadora é um processo projetado pelo FDA para acelerar o desenvolvimento e a revisão de drogas experimentais promissoras. Anteriormente, o FDA concedeu a designação de medicamento órfão ALK-001.
Os ensaios clínicos para ALK-001 também estão em andamento para pacientes com degeneração macular relacionada à idade seca (DMRI). A DMRI é a causa número um de cegueira inevitável nos EUA. Informações sobre testes clínicos e acesso expandido (uso compassivo) podem ser encontradas no site da empresa em www.alkeuspharma.com .